伏索利肽（vosoritide）具体功效与作用机制是什么

伏索利肽（vosoritide，商品名为Voxzogo）是一种针对软骨发育不全这一特定骨骼发育障碍的创新疗法。软骨发育不全是最常见的侏儒症类型之一，其根本病因在于基因突变导致骨骼生长板软骨内成骨过程受到抑制，从而严重影响患者的线性身高增长。伏索利肽的核心功效在于，通过靶向干预这一病理生理过程，帮助骨骺尚未闭合的患儿促进骨骼生长，增加其最终成年身高，是一种通过每日一次皮下注射给药的处方药。

该药物发挥作用的机制基于对体内天然信号通路的精密调节。伏索利肽本质上是一种C型利钠肽（CNP）的类似物。在正常的骨骼生长中，CNP是一种重要的正向调节因子，它能够通过作用于特定受体，抑制一条对骨骼生长起负向调控作用的细胞内信号通路。这条被抑制的通路如果过度活跃，会显著阻碍软骨细胞的增殖与分化，而软骨细胞在生长板中的正常活动是骨骼纵向延长的关键。在软骨发育不全患者体内，由于基因缺陷的影响，这条负向信号通路的功能异常增强，从而严重限制了生长。伏索利肽模拟并增强了天然CNP的生物学功能，通过持续、有效地抑制这条过度活跃的通路，部分纠正生长板软骨细胞的异常状态，为其创造一个相对更有利于增殖与成熟的内环境，从而支持骨骼的线性生长。

在使用方面，伏索利肽需要严格的医疗监督。治疗通常适用于骨骺开放的患儿，具体方案需由专科医生根据个体情况制定。其推荐剂量依据患者的实际体重计算得出，并配有详细的体重-剂量对应表以确保给药的精确性。为了确保治疗的安全性与耐受性，用药前患者需摄入足够的食物和液体，以降低可能出现的低血压等反应的风险。给药时间建议每日相对固定，如果发生漏用，在一定时间窗口内可以补用，超过窗口期则跳过该次剂量，按原计划进行下一次给药，不可加倍使用。总的来说，伏索利肽代表了一种从疾病根本机制出发的靶向治疗选择，为软骨发育不全患儿的生长管理提供了新的医学路径。

参考资料：https://www.drugs.com