美国FDA批准他拉唑帕尼(Talzenna)治疗gBRCAm HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌

2018年10月16日，美国食品药品监督管理局批准了聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)抑制剂talazoparib (TALZENNA，Pfizer Inc .)，用于患有有害或疑似有害生殖系BRCA突变(gBRCAm)、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌的患者。必须根据FDA批准的他拉唑帕尼伴随诊断选择患者进行治疗。

批准的依据是EMBRACA (NCT01945775)，这是一项开放标签试验，随机选择431例gBRCAm HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者(2:1)接受他拉唑帕利(1 mg)或医生选择的化疗方案(卡培他滨、eribulin、吉西他滨或长春瑞滨)。要求所有患者具有已知的或疑似的有害gBRCA突变，并且必须接受过不超过3次针对局部晚期或转移性疾病的细胞毒性化疗方案。要求患者在新辅助、辅助和/或转移治疗环境中接受蒽环类和/或紫杉类药物治疗(除非禁忌)。

根据实体瘤缓解评估标准(RECIST) 1.1，主要疗效结果为无进展生存期(PFS)，由盲法独立中心审查评估。在他拉唑帕尼组和化疗组，估计的中位PFS分别为8.6和5.6个月(HR 0.5495% CI: 0.41，0.71；p<0.0001)。

处方信息包括骨髓增生异常综合征/急性髓性白血病、骨髓抑制和胚胎-胎儿毒性的警告和注意事项。任何级别的最常见(≥20%)不良反应为疲劳、贫血、恶心、中性粒细胞减少、头痛、血小板减少、呕吐、脱发、腹泻、食欲下降。

美国FDA还批准了BRACAnalysis CDx试验(Myriad Genetic Laboratories，Inc ),以确定患有有害或疑似有害gBRCAm的乳腺癌患者是否有资格使用他拉唑帕利。BRACAnalysis CDx试验的有效性基于恩布拉卡试验人群，该人群的有害或疑似有害gBRCAm状态通过BRACAnalysis CDx的前瞻性或回顾性试验得到确认。

推荐的他拉唑帕尼剂量为1 mg，每日单次口服，随餐或不随餐服用。

他拉唑帕尼目前并没有在国内上市，所以国内的患者没办法直接购买到国内的他拉唑帕尼药物。据了解，他拉唑帕尼在美国上市的原研版规格为0.25*30粒，价格在18000元左右，另外，老挝元素制药上市的仿制版规格为1mg*30粒，一盒价格大概在4000元左右。如果您有相关他拉唑帕尼的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。