戈洛迪森（golodirsen）是什么药

戈洛迪森（golodirsen）是一种吗啉代反义寡聚物，用于治疗约8%的杜氏肌营养不良症(DMD)患者。这是一种X连锁疾病，导致从儿童早期开始的渐进性肌肉退化，使许多患者在12岁时就不得不坐轮椅。通常，由于心脏和呼吸系统并发症，患者在30岁或更年轻时就死于这种情况。用于治疗其他类型DMD的类似药物是eteplirsen，它针对的是一种不同的基因突变。

戈洛迪森掩盖了导致一系列事件的基因突变，这些事件治疗了约8%的杜氏肌营养不良患者。戈洛迪森间接诱导肌营养不良蛋白的产生，肌营养不良蛋白是肌肉功能的一种重要蛋白质。尚未证实戈洛迪森是否能改善运动功能，但是，临床试验正在进行中，以检查其临床益处。

戈洛迪森由Sarepta Therapeutics开发，并于2019年12月12日获得加速美国FDA批准，原因是患有某种形式DMD的患者迫切需要这种药物。该药物的继续批准将取决于确认其临床益处的临床试验结果。由于担心其潜在的肾毒性，戈洛迪森最初被FDA拒绝批准，然而，临床试验并未显示出明显的毒性。

目前，戈洛迪森没有在国内上市，国内患者较难直接购买到戈洛迪森。据了解，戈洛迪森已经在海外上市，2 毫升戈洛迪森静脉注射液（50 毫克/毫升）的价格约为 1,694 美元，换算成人民币的价格大概在12000元左右，根据汇率的变化价格可能会有一定变化。如果您有戈洛迪森方面的问题，请咨询药纷享医学顾问。