戈洛迪森（golodirsen）说明书

戈洛迪森（golodirsen）是一种经美国 FDA 批准的杜氏肌营养不良症治疗药物，适用于经证实肌营养不良蛋白基因发生基因突变的患者，可以通过跳过外显子 53 进行治疗。在某些患者中，它可以帮助身体产生较短形式的肌营养不良蛋白。

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用法用量：您的医生将进行血液测试，以确保您没有任何会阻止您安全使用戈洛迪森的疾病。戈洛迪森通过静脉输注给药，通常每周一次。医务人员会给你注射这种药物。必须缓慢注射戈洛迪森，输注可能需要60分钟才能完成。当您使用这种药物时，可能需要检查您的肾功能。

肌肉萎缩症的常用成人剂量：每周静脉注射30毫克/千克。肌肉萎缩症的常用儿科剂量：每周静脉注射30毫克/千克。

副作用：戈洛迪森至少 20% 接受治疗的患者发生的不良反应比接受非活性静脉（IV）输注的患者更常见，包括头痛（41%、10%）、发热（41%、14%）、跌倒 (29%, 19%)、腹部疼痛 (27%, 10%)、鼻喉感染 (27%, 14%)、咳嗽 (27%, 19%)、呕吐 (27%, 19%) %) 和恶心 (20%, 10%)。

使用戈洛迪森治疗的患者中发生率超过 5% 且比接受非活性静脉输注的患者更常见的其他不良反应是静脉注射部位疼痛、背痛、疼痛、腹泻、头晕、韧带拉伸或撕裂、瘀伤、流感、口腔和喉咙疼痛、鼻塞或流鼻涕、皮肤擦伤或抓伤、耳朵感染、季节性过敏、心跳加快、与静脉导管部位相关的反应、便秘和骨折。

注意事项：使用戈洛迪森治疗的患者曾出现过敏反应，包括皮疹、发烧、瘙痒、荨麻疹以及炎症和/或皮肤脱皮。如果出现过敏反应的体征和症状，请立即就医。

接受戈洛迪森治疗的动物中发现肾脏受损。尽管戈洛迪森的临床研究中未发现对肾脏的损害，但其他具有类似作用的药物也发生了潜在致命的肾脏损害。您的医生可能会建议在开始治疗前进行尿液和血液检测，然后每月进行尿液检测，每 3 个月进行一次血液检测，以监测您的肾脏。用药前请咨询您的主治医生，禁止私自用药。