地拉罗司(Deferasirox)效果如何

地拉罗司(Deferasirox)经美国 FDA 批准用于去除因输血而体内多余的铁。地拉罗司的作用是附着在体内的铁分子上，这样它们就可以通过粪便排出（从体内清除）。地拉罗司适用于治疗 2 岁及以上患者因输血导致的慢性铁超负荷。该适应症是在基于肝铁浓度和血清铁蛋白水平降低的加速批准下获得批准的。该适应症的继续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。

在输血引起的慢性铁超载中，一项主要研究比较了地拉罗司和去铁胺在591例重型β地中海贫血患者中的疗效。大约一半的患者年龄在16岁以下，56名不到6岁。有效性通过一年治疗前后肝脏中铁的水平来确定。与接受去铁胺治疗的66%的患者相比，接受地拉罗司治疗的53%的患者的铁水平令人满意地降低。地拉罗司总体上不如对照药物有效。然而，在研究开始时铁水平特别高的381名患者中，他们接受了等量的地拉罗司和去铁胺，这两种药物彼此一样有效。

另一项研究涉及184名不能用去铁胺治疗的患者，包括患有重型β地中海贫血和其他类型贫血的患者。在这些患者中，超过一半的患者在使用地拉罗司治疗一年后铁水平令人满意地降低，包括年龄在2至5岁之间的患者。

在另一项涉及166名10岁以上非输血依赖性地中海贫血综合征和铁超载患者(包括21名10至18岁患者)的主要研究中，地拉罗司比安慰剂(虚拟治疗)更有效。有效性的主要测量是12个月治疗后肝脏中铁水平的变化。在接受地拉罗司治疗的患者中，肝脏铁水平平均下降了3.8毫克/克肝脏，而接受安慰剂治疗的患者平均上升了0.4毫克/克肝脏。

地拉罗司最常见的副作用(可能影响超过1/10的人)是血肌酐升高(肾脏问题的标志)。其他常见的副作用(每10名患者中有1名)包括恶心(感觉恶心)、呕吐、腹泻、消化不良、腹部疼痛、便秘、头痛、皮疹、瘙痒、血液检查显示转氨酶升高(这可能表明肝脏受损)和尿蛋白。有关地拉罗司副作用的完整列表，请参见药物说明书。地拉罗司报告了肾脏和肝脏衰竭的病例。应在开始治疗前和地拉罗司治疗期间定期进行肾脏和肝脏检查。根据测试结果，可能需要中断或停止治疗。

地拉罗司报告了代谢性酸中毒(身体产生的酸多于排出的酸)的病例，大多发生在肾功能受损的患者中。出现这种情况的患者应考虑中断地拉罗司治疗。肌酐清除率低于每分钟60毫升的患者不得使用地拉罗司。不得与其他铁螯合剂联合使用。

地拉罗司目前已经在国内上市，并纳入我国的医保报销项目。国内上市的有地拉罗司的原研版、印度版和国产版，规格为125mg*28片价格大多在600-800元左右，具体医保报销后价格，请咨询当地医保局。据了解，地拉罗司在海外上市的也有原研版和仿制版，规格为400mg*30片，原研版的价格一盒在500元左右，印度仿制版一盒价格在300元左右。从价格上了解到，海外上市的地拉罗司性价比较高。