美国FDA 批准格拉吉布(Glasdegib)用于治疗 75 岁或以上或患有合并症的成人 AML

2018 年 11 月 21 日，美国食品和药物管理局批准格拉吉布(Glasdegib)与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联合用于治疗新诊断的 75 岁或以上的急性髓性白血病（AML）患者或患有无法进行强化诱导化疗的合并症的人。

批准基于一项多中心、开放标签、随机研究 (BRIGHT AML 1003, NCT01546038)，该研究纳入了 115 名新诊断的 AML 患者，他们至少满足以下标准之一：a) 年龄 75 岁或以上，b) 严重心脏病，c) 基线东部肿瘤合作组表现状态为 2，或 d) 基线血清肌酐 >1.3 mg/dL。患者按 2:1 比例随机接受格拉吉布，每天 100 mg，并在 28 天周期的第 1 至 10 天皮下注射 LDAC 20 mg，每天两次 (N=77) 或在 28 天周期中单独接受 LDAC (N=38)直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

疗效是根据总体生存率（随机分组至任何原因死亡的日期）的改善来确定的。中位随访时间为 20 个月，格拉吉布+ LDAC 组的中位生存期为 8.3 个月（95% CI：4.4，12.2），单独 LDAC 组的中位生存期为 4.3 个月（95% CI：1.9，5.7），HR 为0.46（95% CI：0.30，0.71；p=0.0002）。  

≥20%的患者使用格拉吉布最常见的不良反应是贫血、疲劳、出血、发热性中性粒细胞减少、肌肉骨骼疼痛、恶心、水肿、血小板减少、呼吸困难、食欲下降、味觉障碍、粘膜炎、便秘和皮疹。

推荐的格拉吉布剂量为口服 100 mg，每日一次。尚未在患有严重肾功能损害或中度至重度肝功能损害的患者中进行 DAURISMO 的研究。

格拉吉布目前没有在国内上市，国内患者暂时没有办法直接买到格拉吉布。据了解，格拉吉布原研药有在欧洲上市，欧洲上市的格拉吉布规格为100mg*30片，价格为165000元一盒，格拉吉布价格较为昂贵。如果您有格拉吉布相关问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。