Fabhalta（Iptacopan）作用机制

2023年12月6日 ，Fabhalta（Iptacopan）获得美国 FDA 批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。Fabhalta是一种口服补体旁路途径 B 因子抑制剂。

Fabhalta 是诺华公司发现的，目前正在开发治疗一系列补体介导的疾病，包括免疫球蛋白 A 肾病（IgA 肾病）、C3 肾小球病（C3G）、免疫复合物膜增殖性肾小球肾炎（IC-MPGN）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。

Fabhalta结合选择性补体途径的因子B并调节C3的切割、下游效应子的产生和末端途径的扩增。在阵发性睡眠性血红蛋白尿症中，血管内溶血(IVH)由下游膜攻击复合物(MAC)介导，而血管外溶血(EVH)由C3b调理作用促进。Fabhalta在补体级联反应的替代途径中发挥作用，控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。

Fabhalta是2023年12月刚被美国批准上市，目前还没有在国内上市，患者暂时都较难直接买到Fabhalta，相信不久的将来Fabhalta就能在海外购买得到从而随之进入国内，从而使国内患者受利。如果患者有相关Fabhalta方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。