匹米替比（Pimitespib）适应症

匹米替比（Pimitespib）是一种治疗胃肠道间质瘤的药物。由 Taiho Pharmaceutical Co. 发现并开发。匹米替比的作用机制涉及抑制热休克蛋白 90 (Hsp90)。2022年6月，它在日本获得批准，用于治疗化疗后进展的胃肠道间质瘤。

胃肠道间质瘤（GIST）发生在胃肠道壁（常见于胃和小肠，很少发生于大肠和食道），是一种导致转移和复发的恶性肿瘤（肉瘤）。它与从粘膜发展而来的胃癌和结直肠癌具有不同的特征。

热休克蛋白 90 (HSP90) 已被确定为KIT和PDGFRA适当折叠和稳定所必需的分子伴侣。匹米替比是一种口服 HSP90 抑制剂，选择性结合细胞质 HSP90α 和 HSP90β。匹米替比抑制伊马替尼敏感和耐药 GIST 细胞系的生长并诱导细胞凋亡，并减少高尔基体中的自磷酸化突变 KIT。

一项首次人体 I 期研究确定了匹米替比的推荐剂量，并证明了其可接受的毒性特征以及对晚期实体瘤（包括 GIST）患者有前景的临床活性。基于这些初步研究结果，在日本对伊马替尼、舒尼替尼和瑞格非尼失败或不耐受的晚期 GIST 患者进行了一项匹米替比的 II 期研究。在这一难治性人群中，匹米替比表现出显着的活性，中位 PFS 和总生存期 (OS) 分别为 4.4 个月 [95% 置信区间 (CI) 2.8-6.0 个月] 和 11.5 个月 [95% CI 7.0 个月 - 未达到 (NR) ]。

匹米替比是最近在日本上市的药品，目前暂时没有在国内上市，国内患者暂时没办法直接购买到匹米替比，如果患者有匹米替比方面的药物，请咨询药纷享医学顾问进行了解。