wainua(eplontersen)用于治疗患有遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性病的成人多发性神经病

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ioni和阿斯利康的wainua(eplontersen)用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性病的多发性神经病，通常称为hATTR-PN或ATTRv-PN。WAINUA是唯一获准用于治疗ATTRv-PN的药物，可通过自动注射器自行给药。

批准是基于3期神经转化研究的阳性35周中期分析其显示了用WAINUA治疗的患者在血清甲状腺素运载蛋白(TTR)浓度和通过改良的神经病变损害评分+7 (mNIS+7)测量的神经病变损害的共同主要终点，以及诺福克生活质量问卷-糖尿病性神经病变(诺福克QoL-DN)上的生活质量的关键次要终点(QoL)上表现出一致和持续的益处。3期神经转化研究的阳性结果发表在美国医学协会杂志在第35周、第66周和第85周进一步证明了WAINUA在ATTRv-PN范围内的益处。

许多患有遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病的人无法充分享受他们的生活，因为疾病的无情，渐进和衰弱的影响，WAINUA的批准代表着治疗方面的一个有意义的进步，它给那些患有甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病的人提供了管理疾病的帮助。

ATTRv-PN是一种使人虚弱的疾病，在诊断后五年内导致周围神经损伤和运动残疾，如果不治疗，通常在十年内致命。WAINUA是一种配体结合的反义寡核苷酸(LICA)药物，旨在减少TTR蛋白在其来源的产生。

FDA批准WAINUA标志着遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病患者的一个重要里程碑，他们现在将有一种有效、耐受性良好的治疗方法，可以通过自动注射器自我管理，以对抗这种毁灭性的疾病。