FDA批准wainua(Eplontersen)用于治疗遗传性ATTR淀粉样变多发性神经病

美国食品药品监督管理局已批准Wainua(eplontersen)用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性的多发性神经病，通常称为hATTR-PN或ATTRv-PN。

WAINUA是一种配体结合的反义药物，设计用于防止甲状腺素运载蛋白(TTR)蛋白的产生。治疗附着并阻断肝细胞中的RNA，这意味着细胞不会收到制造更多TTR蛋白的指令。这减少了在肝脏中制造、进入血流和沉积在身体组织和器官中的TTR蛋白的量。

Wainua是每月自我管理的皮下注射。Wainua在试验中也被证明是安全的并且被患者很好地耐受。 通过预填充的注射器或自动注射器给药，Wainua允许患者在家中自行治疗或由其护理人员治疗。

FDA批准WAINUA标志着遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病患者的一个重要里程碑，他们现在将有一种有效、耐受性良好的治疗方法，可以通过自动注射器自我管理，以对抗这种毁灭性的疾病，

遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病患者迫切需要新的治疗方法，WAINUA的批准提供了一种新的治疗选择，与基线相比，可持续降低血清TTR浓度，同时阻止疾病进展，提高患有这种衰弱疾病的人的生活质量。

Wainua目前正在3期心脏转型研究中进行评估对于甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)，这是一种全身性、进行性和致命的疾病，通常会导致进行性心力衰竭，并经常在发病后三到五年内死亡。CARDIO-t transform 3期研究已有超过1400名患者参加，是迄今为止该患者群体中规模最大的研究。