FDA批准罕见病药物Wainua的上市

FDA已经批准Wainua (eplontersen)，用于治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样多神经病(ATTRv-PN)患者，这是一种导致运动功能进行性丧失的神经障碍。这些患者在其他主要器官中积累TTR，这损害了他们的功能，并最终导致在疾病发作的5至15年内死亡。

Wainua旨在减少甲状腺素运载蛋白的产生。它将于2024年1月上市，Wainua是唯一获准用于治疗ATTRv-PN的药物，可通过自动注射器自行给药。它是唯一一种可用于治疗成人遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变(hATTR-PN或ATTRv-PN)多发性神经病的自我给药自动注射器疗法。配体共轭反义寡核苷酸(ASO)于2024年1月进入美国市场，通过减少错误折叠的甲状腺素运载蛋白(TTR)蛋白的产生来减缓疾。

该批准基于NEURO-t transform 3期试验的积极的35周中期分析，该分析显示，接受Wainua治疗的患者在血清甲状腺素运载蛋白(TTR)浓度和神经病变损伤的共同主要终点方面表现出一致和持续的益处。Wainua的血清甲状腺素运载蛋白(TTR)浓度从基线水平降低了81.2%，表明TTR蛋白产量减少。Wainua表现出良好的安全性和耐受性。

该试验还证明了生活质量的关键次要终点的改善。第85周的分析结果如下出版在美国医学协会杂志2023年9月。

Wainua目前正在接受心脏转化3期试验的评估，以治疗甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样心肌病(ATTR-CM)患者，这是一种全身性和进行性疾病，通常会导致心力衰竭，并经常在三到五年内死亡。这项研究招募了1400名患者，预计将于2025年得出结果。