瓦莫洛龙(Vamorolone)是什么药
作者:药纷享医学部陶铭谦
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发布时间:2024-01-02
瓦莫洛龙(Vamorolone)是由Santhera Pharmaceuticals开发的一种新型全合成糖皮质激素。它用于控制杜氏肌营养不良(DMD)患者的炎症和免疫失调,这是一种以神经肌肉功能的隐性退化为特征的神经肌肉疾病,是美国最常见的肌营养不良形式。尽管不良反应发生率相对较高,但皮质类固醇治疗是目前DMD治疗的标准。由于其独特的受体结合特性,瓦莫洛龙被定位为具有比其他皮质类固醇更可耐受的副作用特性,从而为皮质类固醇副作用不可忍受或不可接受的患者提供了额外的治疗选择。
Agamree于 2023 年 10 月获得美国食品和药物管理局批准用于治疗 2 岁及以上的 DMD 患者。该疗法也已在欧盟(加上冰岛、列支敦士登和挪威)获得批准,用于治疗 4 岁及以上的 DMD 患者。正在英国接受监管审查。瓦莫洛龙是一种橙味液体悬浮液,颜色为白色至灰白色,浓度为 40 mg/mL。应每日口服一次,最好随餐服用。瓦莫洛龙不应该被对其活性成分、瓦莫洛龙或其任何非活性成分有过敏反应史的人使用。
瓦莫洛龙是2023年10月刚被美国FDA批准上市,目前可能较难直接购买瓦莫洛龙,相信不久瓦莫洛龙就可以在海外医院购买得到。如果您有瓦莫洛龙方面的问题,请咨询药纷享医学顾问进行了解。
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