瓦莫洛龙（Vamorolone）说明书

瓦莫洛龙是作为皮质类固醇（也称为糖皮质激素）的替代品而开发的，皮质类固醇通常用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，因为它们可以减少肌肉炎症并保持肌肉力量。美国FDA 已批准 Santhera Pharmaceuticals 的在研药物瓦莫洛龙 Vamorolone（现已上市为 Agamree）口服混悬液 40 mg/mL，用于治疗 2 岁及以上杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者。该疗法是一种一流的解离类固醇，旨在保留皮质类固醇的抗炎活性，同时减少有害的不良事件（AE）。

药效学：在临床研究中，瓦莫洛龙治疗诱导早晨皮质醇水平的剂量依赖性降低，以及白细胞和淋巴细胞计数的剂量依赖性增加。

作用机制：瓦莫洛龙是一种合成皮质类固醇，作为糖皮质激素受体的激动剂以发挥抗炎和免疫抑制作用。它也是盐皮质激素受体的拮抗剂。瓦莫洛龙对DMD患者发挥治疗作用的确切机制尚不清楚。

用法用量：瓦莫洛龙的推荐剂量为6 mg/kg，每日口服一次，最好随餐服用，体重超过50 kg的患者每日最大剂量为300 mg。

一些患者可能对每天2毫克/千克的剂量有反应。根据个人耐受性，剂量可根据需要滴定至2毫克/千克/天。

副作用：最常见的不良反应(瓦莫洛龙> 10%，高于安慰剂)是类cushingoid特征、精神障碍、呕吐、体重增加和维生素D缺乏。