贝组替凡(belzutifan)作用机制

贝组替凡(belzutifan)于 2021 年 8 月 13 日获得美国 FDA 批准，用于治疗患有 von Hippel-Lindau (VHL) 病的成人患者，这些患者不需要立即手术，但需要治疗中枢神经系统 (CNS) 血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤 (pNET) 或肾肿瘤细胞癌（RCC）。

缺氧诱导因子2α (HIF-2α)是一种转录因子，通过调节促进低氧适应的基因来帮助氧感觉。1在健康患者中，当氧水平正常时，HIF-2α通过泛素-蛋白酶体降解被冯-希佩尔林道(VHL)蛋白分解。在缺氧的情况下，HIF-2α移位到细胞核中，并与缺氧诱导因子1β (HIF-1β)形成转录复合物，然后该复合物诱导与细胞增殖和血管生成相关的下游基因的表达。

冯-希佩尔·林道(VHL)病患者缺乏功能性VHL蛋白，导致HIF-2α积聚，而这种积聚正是VHL相关肿瘤生长的驱动因素。贝组替凡是HIF-2α的抑制剂，可防止其在缺氧或VHL蛋白功能受损的情况下与HIF-1β复合，从而减少HIF-2α靶基因的表达，减缓/停止VHL相关肿瘤的生长。

贝组替凡目前还没有在国内上市，国内患者暂时没办法直接在国内医院购买到贝组替凡。据了解，贝组替凡已经在海外上市，规格为40mg*90片，价格为200000元左右。如果您有更多关于贝组替凡方面的药物，请咨询药纷享医学顾问进行了解。