贝组替凡(belzutifan)有什么作用

贝组替凡(belzutifan)是一种用于治疗患有von Hippel-Lindau (VHL) 病的成人的药物，有助于缩小肿瘤的大小，包括大脑和脊髓中的肿瘤（称为中枢神经系统血管母细胞瘤）、胰腺神经内分泌肿瘤和肾细胞癌。

贝组替凡是一种缺氧诱导因子 2 α (HIF-2α) 抑制剂。 HIF-2α 是一种转录因子，通过调节促进缺氧适应的基因在氧传感中发挥作用。在正常氧气水平下，HIF-2α 是 VHL 蛋白泛素蛋白酶体降解的目标。功能性 VHL 蛋白的缺乏会导致 HIF-2α 的稳定和积累。稳定后，HIF-2α 易位到细胞核中，并与缺氧诱导因子 1β (HIF-1b) 相互作用，形成转录复合物，诱导下游基因的表达，包括与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的基因。贝组替凡与 HIF-2α 结合，在缺氧或 VHL 蛋白功能受损的情况下，贝组替凡阻断 HIF-2α-HIF-1相互作用，导致 HIF-2α 靶基因的转录和表达减少。在体内，贝组替凡在肾细胞癌小鼠异种移植模型中表现出抗肿瘤活性。

贝组替凡目前还没有在国内上市，国内患者暂时没办法直接在国内医院购买到贝组替凡。据了解，贝组替凡已经在海外上市，规格为40mg*90片，价格为200000元左右。如果您有更多关于贝组替凡方面的药物，请咨询药纷享医学顾问进行了解。