帕洛伐替尼Sohonos（palovarotene）在进行性骨化性纤维发育不良（FOP）方面显示出显著疗效

帕洛伐替尼Sohonos（palovarotene）是一种口服选择性视黄酸受体γ（rarγ）激动剂，由法国生物制药公司益普生开发，用于减少患有进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的成人和儿童新异位骨化（HO）的形成，这是一种极其罕见的骨骼疾病。

它适用于8岁及以上的女性和10岁及以上的男性。该药物可用于长期管理和解决这些特定患者群体的突发疾病。

帕洛伐替尼属于与人类先天性残疾有关的类视黄醇类药物。这是一种突破性的治疗方法，可以减少患有FOP的人软组织和结缔组织中新骨和异常骨的生长。

FOP是一种罕见的肌肉骨骼疾病，肌肉和组织缓慢转化为骨骼，称为异位骨化。

它导致活动能力逐渐丧失，关节锁闭和身体疼痛，并导致寿命缩短。异常骨生长可能发生在多个软组织中，导致受影响区域僵硬并限制活动。这种疾病随着骨骼快速生长而突然发作，导致受影响的关节强直，包括颈部、下颌、手腕、背部、肩部、肘部和臀部。

症状包括肌肉肿胀和炎症发作，随后迅速骨化，说话和进食困难，听力障碍，大脚趾畸形，永久性固定不动，脊柱侧凸以及颈部、肩部和背部软组织肿胀。

帕洛伐替尼是一种作为对γ亚型有选择性的RAR激动剂的类视黄醇，γ亚型是类视黄醇信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。通过与RARγ结合，帕洛伐替尼通过抑制SMAD1/5/8的磷酸化来减少骨形态发生蛋白（BMP）/alk 2下游信号通路，从而降低FOP患者新的异常骨生长。

它减少ALK2/SMAD依赖性软骨形成和骨细胞分化，减少软骨内骨形成。