普拉替尼治疗什么

普拉替尼（Pralsetinib）是一种口服选择性抑制剂，由 RET（在转染过程中重排）编码的酪氨酸激酶受体抑制剂，RET 是一种原癌基因，在甲状腺髓样癌和非小细胞肺癌等许多癌症中发生突变或改变。

普拉替尼以口服胶囊形式提供。推荐剂量为每日一次，空腹口服 400 mg。服用普拉替尼之前至少 2 小时和之后至少 1 小时不应进食。

普拉替尼被发现是具有RET突变或RET基因融合的肿瘤细胞系和实验肿瘤模型中细胞生长和增殖的有效抑制剂。在对患有 RET 改变的晚期或转移性甲状腺髓样癌和 NSCLC 患者进行的普拉替尼开放标签试验中，客观缓解率在 56% 至 85% 之间。普拉替尼于 2020 年在美国获得加速批准，随后获得完全批准。它已在其他几种含有 RET 基因改变的实体瘤中显示出疗效。普拉替尼有 100 mg 胶囊，商品名为 Gavreto。成人和 12 岁或以上儿童的推荐剂量为 400 毫克，每日一次。副作用很常见，包括口干、腹泻、便秘、腹痛、恶心、全身动脉高血压、肌痛、发烧、咳嗽、水肿、贫血、中性粒细胞减少、血清肌酐、尿酸和转氨酶水平升高。不常见但可能严重的不良事件包括间质性肺炎、严重高血压、出血事件、肿瘤溶解综合征、伤口愈合受损和胚胎-胎儿毒性。在预注册试验中，不良事件导致 60% 的患者中断剂量，36% 的患者减少剂量，15% 的普拉替尼治疗患者永久停药。治疗相关不良事件导致的死亡很少见 [<1%]，通常是由于败血症或肺炎。

目前普拉替尼已经在国内上市，患者可以直接从国内进行购买。国内上市的普拉替尼是美国Catalent CTS生产的规格为100mg*120粒，价格为30000元左右一盒，遗憾的是普拉替尼目前还没有纳入我国的医保报销项目。据了解，普拉替尼在海外上市的原研药规格为100mg*60粒，美版价格为159000元一盒，欧洲版价格为45000元左右。另外，普拉替尼已经有老挝卢修斯上市的仿制版本，规格为100mg*120粒的价格在4600元左右。