加奈索酮（ganaxolone）是什么药

加奈索酮（ganaxolone）是allopregnanolone的 3β-甲基化合成类似物，是黄体酮的代谢物。加奈索酮属于一类被称为神经类固醇的化合物。内源性神经类固醇由黄体酮和脱氧皮质酮的某些代谢物组成，可有效且特异性地与 GABA A受体结合以增强其抑制作用，因此已知具有抗焦虑、镇痛、抗惊厥、镇静、催眠和麻醉特性。

加奈索酮与其内源性对应物类似，是 GABA A受体的正变构调节剂。它于 2022 年 3 月获得美国 FDA 批准，商品名为 ZTALMY，用于治疗与 CDKL5 缺乏症 (CDD) 相关的癫痫发作，成为美国 FDA 批准的第一个专门针对 CDD 的治疗药物。2023 年 7 月，加奈索酮也以相同的品牌名称和相同的适应症获得欧盟 EMA 的批准。

加奈索酮为口服混悬液（液体），可口服。通常每天三次，与食物一起服用。每天大约在同一时间服用加奈索酮。仔细遵循处方标签上的说明，并请您的医生或药剂师解释您不理解的任何部分。完全按照指示服用加奈索酮。请勿多服或少服，或服用次数不得超过医生规定的剂量。

加奈索酮目前还没有在国内上市，患者暂时没有办法直接从国内购买。海外上市的加奈索酮规格为110ml的，价格大概为2700美元左右，换算成人民币价格大概在19000元左右，根据汇率的变化药品价格可能会有一定变化。患者如果有加奈索酮方面的问题，请咨询药纷享医学顾问。