加奈索酮（ganaxolone）疗效

加奈索酮（Ganaxolone）是一种人工合成的药物，具有激动GABAA和5-HT受体的作用。它已被研究用于治疗婴儿抽搐和成人的某些部分性癫痫发作。加奈索酮的化学结构中包含特定的分子式（C22H36O2）和分子量（332.52000），这使其具有独特的药理特性。

美国FDA 的批准是基于 Marigold 3 期试验的数据。这项双盲安慰剂对照试验招募了 101 名年龄在 2 岁至 21 岁之间的患者，这些患者已确诊患有与疾病相关的 CDKL5 基因变异。接受加奈索酮治疗的患者 28 天主要运动性癫痫发作频率中位数降低了 30.7%，而接受安慰剂的患者中位数降低了 6.9%，达到了试验的主要终点。在 Marigold 开放标签扩展研究中，接受加奈索酮治疗至少 12 个月的患者 (n=48) 的主要运动性癫痫发作频率中位数降低了 49.6%。

加奈索酮最常见的副作用（可能影响超过十分之一的人）包括嗜睡和发烧。患者使用加奈索酮前应该咨询你的主治医生，遵循医嘱进行用药。

目前，加奈索酮在国内市场上还不可得，患者暂时无法在国内购买到这种药物。但在海外市场，该药品的规格为110ml，价格约为2700美元，折算成人民币约为19000元。不过，由于汇率的波动，药品价格可能会有所变化。