加奈索酮（ganaxolone）适应症

加奈索酮（ganaxolone）的商品名为Ztalmy，是一种用于治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 缺乏症患者癫痫发作的药物。加奈索酮是一种神经活性类固醇γ-氨基丁酸 (GABA) A 受体正调节剂。

加奈索酮属于一类新型神经活性类固醇，有时称为“epalons”，是中枢神经系统 (CNS) 中γ-氨基丁酸 A 型 (GABA A ) 受体的有效且特异性正向变构调节剂。它在几个潜在结合位点之一结合 GABA A，所有这些位点均不同于苯二氮卓结合位点。通过增强 GABA A受体的抑制作用，内源性和外源性神经类固醇与抗焦虑、镇静和抗惊厥等作用相关。

虽然加奈索酮治疗 CDD 相关癫痫发作的确切作用机制尚不清楚，但其抗惊厥作用可能是由于正变构 GABA A调节。

加奈索酮治疗最常见的副作用包括嗜睡、发烧、唾液过多或流口水以及季节性过敏。患者使用加奈索酮前请咨询您的主治医生，遵循医嘱进行用药。

鉴于加奈索酮在国内尚未上市，患者暂时无法通过国内渠道购买。然而，在海外市场上，该药品的规格为110ml，价格约为2700美元，折合人民币后约为19000元。但请注意，药品价格可能会随汇率变化而有所浮动。