恩曲替尼:作用、疗效与价格概述

作者:药纷享医学部陶铭谦

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发布时间:2024-04-19

恩曲替尼(Entrectinib)是一种突破性的靶向治疗药物,于2019年8月15日获得美国食品药品监督管理局的加速批准。它主要用于治疗携带神经营养性酪氨酸受体激酶(NTRK)基因融合的成人和12岁及以上儿童实体瘤患者,并对ROS1阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者具有显著疗效。

恩曲替尼的作用机制主要是通过抑制多种受体酪氨酸激酶,包括TRKA、TRKB、TRKC、ROS1和ALK,从而阻断癌细胞的信号传导和增殖。这种抑制作用使得癌细胞增殖受到阻碍,促使细胞凋亡,进而缩小肿瘤体积。

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在多项临床试验中,恩曲替尼显示出令人印象深刻的疗效。对于NTRK基因融合阳性的肿瘤患者,总体缓解率达到了57%,且近半数患者的缓解持续时间超过一年。在ROS1阳性的NSCLC患者中,总体缓解率更是高达78%,超过一半的患者缓解期长达12个月或以上。

然而,恩曲替尼并非没有副作用。充血性心力衰竭、中枢神经系统影响、骨折风险、肝毒性等都是需要特别注意的不良反应。此外,一些常见的副作用如疲劳、便秘、味觉障碍等也可能影响患者的生活质量。

在价格方面,恩曲替尼的国内售价相对较高。尽管已被纳入医保报销范围,但患者仍需自费约2万余元。相比之下,欧洲的售价更为昂贵,达到4万多。不过,市场上也有价格更为亲民的仿制版选择,如老挝东盟制药的版本,价格仅为原研版的一小部分。

总的来说,恩曲替尼作为一种高效的靶向治疗药物,为特定类型的肿瘤患者提供了新的治疗选择。然而,其高昂的价格和潜在的副作用也需要患者在医生的指导下进行权衡和选择。

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