培米替尼/佩米替尼对中国胆管癌患者的疗效与安全性研究

培米替尼/佩米替尼（Pemigatinib）作为一种创新药物，在胆管癌治疗领域展现出了显著的效果。为了深入探究培米替尼对于中国胆管癌患者的具体疗效和安全性，一项专门的研究应运而生。该研究聚焦于先前已接受过治疗的晚期胆管癌患者，特别是那些具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排变异的患者群体。

在这项多中心、单组、II期临床试验中，科研团队招募了患有局部晚期或转移性胆管癌的成年患者。这些患者均经过中心确认存在FGFR2融合或重排，并且在至少一次的全身性治疗后病情仍有所进展。参与者按照规定的方案，每天口服13.5毫克的培米替尼，采用3周一个疗程的用药周期（其中2周用药，1周停药），直至病情出现进展、药物毒性达到不可接受的程度或患者主动撤回同意。

研究的主要评估指标是由独立放射学审查委员会判定的客观缓解率（ORR）。截至2021年1月底，共有31名患者参与研究，并进行了中位时间为5.1个月的随访。在30名接受疗效评估的FGFR2融合或重排患者中，观察到15名患者的部分缓解，即ORR达到了50.0%（95%置信区间为31.3-68.7%）。同时，另有15名患者的病情保持稳定，从而实现了100%的疾病控制率（95%置信区间为88.4-100%）。此外，研究中还观察到中位缓解时间为1.4个月（95%置信区间为1.3-1.4个月），而中位缓解持续时间尚未达到，中位无进展生存期则为6.3个月（95%置信区间为4.9个月至无法估计[NE]）。

在安全性方面，31名患者中有8名（占25.8%）出现了3级或以上的治疗相关不良事件。值得注意的是，除了2起3级或以上事件外，其他如高磷血症、低磷血症、指甲毒性和眼部疾病等不良反应大多低于3级。

综合上述研究结果，培米替尼展现出了令人鼓舞的抗肿瘤活性和良好的安全性，为先前已接受过治疗的中国胆管癌和FGFR2重排患者提供了新的治疗选择。值得一提的是，培米替尼已经通过了国家药品监督管理局的严格审批，并以佩米替尼片（商品名：达伯坦/PEMAZYRE）的形式在国内上市，为广大患者带来了福音。