斯帕森坦治疗效果如何

2023年2月17日，对于原发性IgA肾病的治疗迎来了重大突破。斯帕森坦（Sparsentan）这一创新药物，在美国获得了加速批准，专门针对那些面临疾病迅速恶化风险的成年患者。这些患者的尿蛋白与肌酐比值通常达到或超过1.5克/克。值得一提的是，斯帕森坦不仅是首个，也是目前唯一一个获准用于治疗IgA肾病的非免疫抑制药物。

这一新适应症的批准主要基于其在减少蛋白尿方面的显著效果。然而，关于斯帕森坦是否能有效减缓IgAN患者肾功能的衰退，目前科学界尚无定论。未来，该药物这一适应症的持续批准可能会受到后续临床试验结果的影响，这些试验将进一步验证和阐述其临床益处。

此次加速批准的支撑来自于一项关键性的3期临床研究——PROTECT研究。在这项与现有治疗药物的对比研究中，斯帕森坦在减少蛋白尿方面展现出了具有临床意义且统计显著的改善。PROTECT研究是一项规模宏大的全球性研究，它采用了随机、多中心、双盲、主动对照的设计，在404名18岁及以上、持续患有IgAN的患者中，对400毫克斯帕森坦与300毫克厄贝沙坦的安全性和有效性进行了深入评估。值得注意的是，这些患者在接受最大耐受剂量的ACE或ARB治疗后，仍然出现了蛋白尿。

研究的中期结果令人瞩目。基于预先设定的主要分析集，数据显示，在接受36周的治疗后，使用斯帕森坦的患者蛋白尿水平较基线平均降低了惊人的49.8%，而使用厄贝沙坦的患者仅降低了15.1%。此外，根据美国食品和药物管理局（FDA）的要求，标签中所包含的疗效数据还经过了一项事后敏感性分析，该分析针对的是前281名随机选取的患者（占整个试验人群的一个子集）。在这一分析中，斯帕森坦相对于基线的蛋白尿平均减少量达到了45%，而对照组的厄贝沙坦仅为15%。无论是预设分析还是事后敏感性分析，都强有力地证明了与对照药物相比，斯帕森坦能够更迅速、更持续地减少蛋白尿，这种改善不仅具有统计学意义，更具有深远的临床意义。

综上所述，斯帕森坦在IgA肾病的治疗中，特别是在降低蛋白尿和保护肾功能方面，展现出了令人瞩目的疗效。然而，患者在使用时应保持警惕，密切关注身体的任何反应，并在出现不适时立即就医。需要强调的是，虽然临床试验和研究数据为我们提供了宝贵的信息，但每个人的反应可能会有所不同。因此，在开始使用斯帕森坦之前，向医疗专业人士咨询以获取个性化建议至关重要。