鲁卡帕尼的研发故事

鲁卡帕尼，商品名Rubraca，是由克洛维斯肿瘤公司研发的一种口服小分子PARP1、PARP2和PARP3抑制剂，临床中该药物经过研究，被美国食品药品监督管理局(FDA)批准了多项适应症。

最早鲁卡帕尼开发为晚期卵巢癌患者的单一疗法治疗，这些患者患有有害的BRCA突变肿瘤，包括种系和体细胞BRCA突变(通过FDA批准的试验检测)，已经接受了两种或更多种化疗。2015年4月该药物被美国FDA授予该拟议适应症的突破性治疗称号。2016年12月19日基于两项单组临床试验中证实的鲁卡帕尼安全性和有效性。鲁卡帕尼被正式批准用于已接受两种或更多种化疗的晚期卵巢癌女性，并且其肿瘤经FDA批准的伴随诊断试验鉴定具有特定基因突变(有害的BRCA)。这项批准为有这些基因异常已经尝试了至少两次卵巢癌化疗的女性，提供了额外的治疗选择。

2017年12月，FDA接受了鲁卡帕尼补充新药申请(sNDA)申请，并授予优先审查地位。鲁卡帕尼维持治疗的批准是基于ARIEL3研究的阳性结果，该研究在三个人群中评估了鲁卡帕尼在卵巢癌维持治疗中的作用:1) BRCA突变体(BRCAmut+) 2) HRD阳性，包括BRCAmut+和3)在ARIEL3中治疗的所有患者。这项研究总共招募了564名患者。ARIEL3成功实现了其主要和关键次要终点，在所有接受治疗的患者中，无论BRCA状态如何，延长了研究者评估的无进展生存期(PFS)。这项批准对其复发性卵巢癌患者来说是一个重要的里程碑，因为它为他们提供了使用这种新型PARP抑制剂的更大灵活性，这种抑制剂已证明具有显著的临床疗效，并在实践中受到好评。

2020年5月15日FDA基于纳入多中心、单组TRITON2临床试验的mCRPC和有害BRCA突变(种系和/或体细胞)患者的疗效数据批准鲁卡帕尼的第三个适应症，用于治疗患有有害的BRCA突变(种系和/或体细胞)相关转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的成年患者，这些患者已经接受了雄激素受体导向治疗和基于紫杉烷的化疗。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。

据小编了解，我国还未上市这种药物，印度BDR制药上市的规格200mg*60片的鲁卡帕尼价格在5900人民币左右（受汇率影响价格可能会有所波动）。