伏索利肽（vosoritide）的完整用药指导

一、药品名称

通用名称：伏索利肽（vosoritide）

其他名称：Voxzogo

二、药品适应症

伏索利肽主要用于治疗骨骺未闭合的软骨发育不全儿童患者，能有效促进患者的线性生长。该药品的适应症是基于年化生长速度的显著改善而获得的加速批准，其长期适应症的持续批准将依赖于后续临床试验中对药物临床效益的进一步验证与详细描述。

三、用药指导

1.预备措施：为减少低血压及其相关症状的风险，建议患者在接受伏索利肽治疗前摄取适量的食物，并在给药前约一小时饮用240至300毫升的液体。

2.推荐用药量：伏索利肽的推荐使用剂量根据患者的实际体重来确定，通过皮下注射方式给药，每日一次。注射体积取决于患者的体重及复溶后伏索利肽的浓度。为保持药效稳定，建议每天在同一时间进行注射。

以下是详细的剂量指导：

体重3kg：剂量0.096mg，注射量0.12mL

体重4kg：剂量0.12mg，注射量0.15mL

体重为5kg：剂量0.16mg，注射量0.2mL

体重为6-7kg：剂量0.2mg，注射量0.25mL

体重为8-11kg：剂量0.24mg，注射量0.3mL

体重为12-16kg：剂量0.28mg，注射量0.35mL

体重为17-21kg：剂量0.32mg，注射量0.4mL

体重为22-32kg：剂量0.4mg，注射量0.5mL

体重为33-43kg：剂量0.5mg，注射量0.25mL

体重为44-59kg：剂量0.6mg，注射量0.3mL

体重为60-89kg：剂量0.7mg，注射量0.35mL

体重≥90kg：剂量0.8mg，注射量0.4mL

3. 遗漏剂量处理：若错过一次注射，可在原定时间后的12小时内补注。超过12小时则无需补注，按原计划进行下一次注射即可。

4. 用药监测：患者需每3至6个月定期接受体重、生长及身体发育情况的监测与评估，并根据实际体重调整用药剂量。当确认患者已无进一步生长潜力（如骨骺闭合）时，应永久停用伏索利肽。

四、可能的不良反应

在伏索利肽的临床试验中，观察到的一些常见不良反应包括注射部位的反应（如发红、瘙痒、肿胀、瘀伤、皮疹等）、血液碱性磷酸酶水平升高、关节疼痛、呕吐、血压降低以及肠胃炎等。

五、药品供应与储存

伏索利肽以白色至黄色的冻干粉末形式提供，用于复溶，并存放在共包装中。建议在2°C至8°C的冷藏环境下保存，避免冻结，并保留在原包装中以避光。在室温（20°C至25°C）下亦可短期储存，若需在15°C至30°C范围内携带出行，时限为90天。室温储存后，请勿再次冷藏。复溶后的药品可在室温下保存最多3小时。

六、药物作用机理

伏索利肽通过与利钠肽受体-B结合，在软骨发育不全患者中拮抗成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的下游信号，从而促进软骨细胞的增殖与分化，实现骨骼生长的增加。在动物模型中，该药物已证实能有效促进软骨细胞增殖与分化，进而加宽生长板并增加骨骼生长。

七、特别注意事项

在临床试验中，观察到伏索利肽可能导致血压短暂下降。因此，患有严重心脑血管疾病或正在服用降压药的患者需谨慎使用。为降低低血压及相关症状的风险，患者应在用药前确保充足的水分摄入和饮食。