普拉替尼的功效与作用

普拉替尼（商品名为普吉华）是一种创新的受体酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，近年来在癌症治疗领域引起了广泛关注。作为中国第一个获批上市的选择性RET抑制剂，普拉替尼以其独特的机制和高度的选择性，为RET基因变异的癌症患者提供了新的治疗选择

普拉替尼的主要功效是抑制RET及其下游分子的磷酸化。RET是一种在多种癌症中发生变异的基因，其异常激活可导致细胞增殖失控。普拉替尼通过精准地结合到RET激酶的活性部位，阻断其磷酸化过程，从而有效地抑制表达RET基因变异的细胞增殖。

与已批准的多激酶抑制剂相比，普拉替尼对RET的选择性显著提高。这种高选择性使得普拉替尼在抑制RET的同时，减少对正常细胞的毒副作用，提高了治疗的安全性和耐受性。

通过抑制原发和继发变异，普拉替尼有望预防临床耐药的发生。在癌症治疗过程中，耐药性的产生是一个常见的难题，它可能导致治疗效果的下降甚至失效。普拉替尼通过其独特的机制，有望降低耐药性的风险，延长患者的无进展生存期。

普拉替尼已获中国国家药品监督管理局批准，用于转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。在一项多中心、非随机、开放性、多队列临床研究ARROW中，评估了普拉替尼治疗RET融合阳性的转移性NSCLC患者的有效性。结果显示，普拉替尼对于在接受或未接受治疗的RET融合阳性NSCLC患者中显示出持久的临床获益，总缓解率（ORR）达到79%，中位缓解时间（mDOR）未达到，但已显示出较长的生存期。

除了NSCLC外，普拉替尼还适用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。这些癌症类型在临床上较为罕见，且治疗难度较大。普拉替尼的上市为这些患者提供了新的治疗选择，有望改善他们的生存质量。

普拉替尼是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂。其推荐剂量为400mg，每日一次，空腹状态下口服。患者应在服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时避免进食，以确保药物的充分吸收和发挥最佳疗效。在治疗过程中，患者应密切关注不良反应的发生，并及时向医生报告。虽然普拉替尼的大多数不良反应为1级或2级，包括乏力、便秘、腹泻、高血压等，但仍有必要对3～4级不良反应保持警惕，如高血压、肺炎等。医生应根据患者的实际情况调整治疗方案，以确保治疗的安全性和有效性。