塞普替尼（塞尔帕替尼）最新消息：美国FDA批准塞普替尼治疗RET融合阳性甲状腺癌

2024年6月12日，食品药品监督管理局批准塞帕替尼(Retevmo，礼来公司)用于2岁及以上晚期或转移性成人和儿童患者浸水使柔软融合阳性甲状腺癌，需要全身治疗且放射性碘难治(如果放射性碘合适)。

在LIBRETTO-001 (NCT03157128)中评估了疗效，这是一项多中心、开放标签、多队列临床试验，涉及65名浸水使柔软融合阳性的甲状腺癌患者，他们是放射性碘(RAI)难治性的(如果RAI是一个合适的治疗选择),并且是系统治疗的初治患者和以前治疗过的患者，在不同的队列中。

主要疗效结果指标是总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。41名既往接受治疗的患者的ORR为85% (95%可信区间:71%，94%)，24名首次接受全身治疗的患者的ORR为96% (95%可信区间:79%，100%)。既往接受治疗的患者的中位DOR为26.7个月(95% CI: 12.1，不可评估[NE])，系统治疗的初治患者的中位DOR为NE (95% CI: 42.8，NE)。

支持性证据包括来自10名儿童和青年患者的ORR和DOR数据浸水使柔软研究LIBRETTO-121中治疗的融合阳性甲状腺癌(J2G-OX-JZJJ；NCT03899792)，这是一项针对儿童和年轻成人晚期乳腺癌患者的国际性、单组、多队列临床试验浸水使柔软-变异的实体瘤。ORR为60% (95%可信区间:26%，88%)，83%观察到缓解持续时间≥ 12个月。

最常见的不良反应(≥25%)是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室异常(≥5%)是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶(ALT)增加、天冬氨酸氨基转移酶(AST)增加、钠减少和钙减少。

2岁至12岁以下儿童患者的推荐塞帕替尼剂量基于体表面积。它基于12岁及以上患者的体重。具体剂量信息见处方信息。

目前，塞普替尼已登陆我国市场，但尚未被纳入医保的报销范畴。国内市场上的塞普替尼，每盒含有80mg56粒，售价大约是15000元。据悉，海外已有原研和仿制的塞普替尼上市，其中原研版本价格不菲。若患者需要原研版的塞普替尼，可直接通过国内医院药房购买。而在老挝，仿制版的塞普替尼，规格为40mg120粒，价格仅需4000多元。若您对塞普替尼有更多疑问，建议咨询专业的海外医学顾问。