MDS应用罗特西普，利布洛泽(Luspatercept)

罗特西普是一种重组融合蛋白，由活化素受体型IIB的修饰胞外结构域与人IgG1的FC结构域融合而成。它于2019年11月在美国首次获准使用，商品名为Reblozyl，用于治疗需要定期输血的β地中海贫血患者的贫血。与典型的红细胞生成刺激剂(ESAs)相比，罗特西普是新颖的，因为它通过作用于晚期红细胞生成来改善贫血，例如阿尔法达贝泊汀和依泊汀α，其仅作用于早期红细胞生成。因此，罗特西普的新作用机制特别适用于治疗晚期红细胞生成缺陷的疾病，如β地中海贫血和其他骨髓增生异常疾病。

2020年4月3日，美国食品药品监督管理局批准注射用罗特西普用于治疗患有极低至中度风险骨髓增生异常综合征伴环状铁粒母细胞(MDS-RS)或骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤伴环状铁粒母细胞和血小板增多症(MDS/MPN-RS-T)的成人患者，在8周内使用红细胞生成刺激剂失败并需要2个或更多红细胞(RBC)单位的贫血。

在MEDALIST试验(NCT02631070)中证明了疗效，该试验是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，涉及229名患有IPSS-R极低、低或中度风险骨髓增生异常综合征的患者，这些患者患有环状铁粒幼细胞并需要红细胞输注(8周内输注2个或更多红细胞单位)。患者被随机2:1分配到注射用罗特西普组或安慰剂组。所有患者都接受了最好的支持性治疗，包括红细胞输注。

MDS-RS和MDS-RS-T的主要疗效终点是红细胞输注非依赖性(RBC-TI)患者的比例，RBC-TI定义为在第1周到第24周之间的任何连续8周期间没有任何红细胞输注。

在接受注射用罗特西普的153名患者中，58名(37.9%，95% CI: 30.2，46.1)在至少8周内接受RBC-TI，相比之下，接受安慰剂的10名患者(13.2%，95% CI: 6.5，22.9)接受RBC-TI(治疗差异24.6% (95% CI: 14.5，34.6；p<0.0001。)。对注射用罗特西普最常见的(> 10%)不良反应是疲劳、头痛、肌肉骨骼疼痛、关节痛、头晕/眩晕、恶心、腹泻、咳嗽、腹痛、呼吸困难和过敏。注射用罗特西普的推荐起始剂量为1 mg/kg，每3周皮下注射一次。每次给药前查看血红蛋白结果。

2022年6月14日，百时美施贵宝宣布注射用罗特西普在国内正式上市，但由于上市时间较短，所以在国内医院药房比较难购买到，我们可以考虑国外版本。据了解，Acceleron制药生产的罗特西普在欧洲上市有两种规格，规格为25mg的价格为28600元一支 ，规格为75mg的价格为71500元一支。