2024年斯帕森坦/司帕生坦最新进展：FDA完全批准用于治疗IgA

2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）为斯帕森坦/司帕生坦（Sparsentan，商品名Filspari）打开了新的治疗大门，完全批准其用于减缓具有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A（IgA）肾病成人的肾功能下降。这一里程碑式的决定，为患者提供了200毫克和400毫克两种剂量的片剂选择。

斯帕森坦，作为一种内皮素和血管紧张素II受体的双重拮抗剂，此前已基于其显著减少蛋白尿的临床试验数据，获得了IgA肾病的加速批准。如今，随着3期PROTECT试验的最终分析结果出炉，其疗效得到了进一步确证，从而顺利转换为完全批准。

该项研究深入探讨了斯帕森坦在IgAN患者群体中的治疗效果和安全性。这些患者尽管已稳定使用血管紧张素转换酶抑制剂和/或血管紧张素受体阻滞剂，但仍持续出现蛋白尿，并处于疾病恶化的高风险中。研究参与者被等比例随机分配到斯帕森坦组（n=202）或irbesartan组（n=202），接受每日一次的口服治疗。

最终分析数据令人振奋：与irbesartan相比，斯帕森坦治疗显著减缓了肾功能的下降速度。从研究开始到第110周，斯帕森坦组的平均估计肾小球滤过率（eGFR）斜率为-3.0 mL/min/1.73m2/年，而irbesartan组为-4.2 mL/min/1.75m2/年。这意味着斯帕森坦在治疗效果上比irbesartan多保留了1.2 mL/min/1.83m2/年的肾功能（95%CI，0.2-2.1；P=0.0168）。

此外，研究还在第36周和第110周观察到了斯帕森坦对蛋白尿的持续改善作用，这与中期分析的结果相吻合。FDA的全面批准，标志着斯帕森坦作为一种每日一次的口服非免疫抑制治疗药物，将在保护肾功能方面发挥更广泛的作用。这一重要进展无疑为原发性免疫球蛋白A肾病患者带来了新的治疗希望和选择。