普拉替尼胶囊针对哪些疾病有效？

普拉替尼胶囊是一种口服、每日一次的强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，针对多种疾病具有显著疗效。具体来说，普拉替尼胶囊主要用于治疗以下疾病：

1.转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）：普拉替尼对于RET融合阳性NSCLC患者显示出持久的临床获益。该药物通过抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖，从而达到治疗NSCLC的效果。这一适应症是基于临床研究的结果给予的附条件批准，其完全批准将取决于正在进行的确证性试验的临床获益。

2.需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）：普拉替尼也适用于治疗RET突变型MTC，包括成人和12岁及以上的儿童患者。该药物能够选择性地抑制RET基因突变所导致的蛋白激酶活性，进而影响细胞周期调控和凋亡，达到抑制癌细胞增殖的目的。

3.需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌：对于这类患者，普拉替尼也展现出了良好的治疗效果。它能够稳定病情发展速度，减轻因疾病进展引起的不适症状，并有望延长患者的生存期。

除了上述主要适应症外，普拉替尼还在其他RET驱动的肿瘤类型中表现出临床活性。例如，在患有非小细胞肺癌和甲状腺癌以外的各种RET融合阳性实体瘤的患者中，总缓解率达到了53%。这些数据表明，普拉替尼具有广泛的治疗潜力。