普纳替尼（Ponatinib）中文说明书

药物介绍：普纳替尼（Ponatinib）用于治疗某些类型的慢性髓性白血病(CML白血球的一种癌症)，包括对不再受益于其他CML药物的人或因副作用而不能服用这些药物的人的治疗。普纳替尼也用于治疗某些类型的急性淋巴细胞白血病(ALL白血球的一种癌症)的患者，他们不能再从其他白血病药物中受益，或者因为副作用而不能服用这些药物。普纳替尼属于激酶抑制剂类药物。它的工作原理是阻断一种异常蛋白的活动，这种异常蛋白会向癌细胞发出繁殖信号。这有助于阻止癌细胞的扩散。

作用机制：普纳替尼的主要靶点是BCR-ABL，这是一种异常酪氨酸激酶，是CML和Ph+ ALL的标志。CML的特点是由于产生BCR-ABL蛋白的遗传异常，骨髓产生过量和不受调节的白细胞。在产生过多白细胞的慢性阶段后，CML通常会发展到更具侵袭性的阶段，如加速期或急变期。Ph+ ALL是急性淋巴细胞白血病的一种亚型，携带产生BCR-ABL的Ph+染色体。它的病程比慢性粒细胞白血病更具侵袭性，通常用化疗和酪氨酸激酶抑制剂联合治疗。因为这两种疾病都表达BCR-ABL蛋白，这将使它们可能对波那替尼治疗敏感。BCR-ABL在95%的慢性粒细胞白血病患者中被检测到。

适应症：

•慢性期（CP）慢性骨髓性白血病（CML），对之前至少两种激酶抑制剂耐药或不耐受。

•加速期（AP）或爆发期（BP）CML或费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL），没有其他激酶抑制剂适用。

•T315I阳性的CML（慢性期、加速期或爆发期）或T315I阳性的Ph+ALL。

用药方法：

•CP-CML的推荐剂量：起始剂量为45毫克，每日一次，当BCR-ABL1达到≤1%时，减至15毫克，每日一次IS 。

•AP-CML、BP-CML和Ph+ ALL的推荐剂量。起始剂量为45毫克，每日一次。

副作用：最常见的（>20%）不良反应是皮疹和相关情况、关节痛、腹痛、头痛、便秘、皮肤干燥、高血压、疲劳、液体潴留和水肿、热射病、恶心、胰腺炎/脂肪酶升高、出血、贫血、肝功能障碍和AOEs。最常见的3级或4级实验室异常（>20%）是血小板计数减少，中性粒细胞计数减少，和白细胞减少。

上市及价格情况：普纳替尼目前还没有在国内上市，患者无法在国内进行购买，因此患者需要通过海外购买普纳替尼。普纳替尼分为原研药和国外仿制药，原研药主要是香港原研药，价格比较高昂，大约35000元左右，规格为45mg*30；国外仿制药主要是孟加拉仿制药，有碧康制药和珠峰制药两个版本，碧康制药版价格大约3800元左右，规格为15mg*60，珠峰制药版价格大约1650元左右，规格为15mg*30，且原研药与仿制药药物成分基本一致。