Elzonris是孤儿药吗？

2018年12月21日生物制药公司Stemline Therapeutics宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Elzonris用于治疗2岁及2岁以上的成人和儿童患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤(BPDCN ),包括初治和既往治疗人群。Elzonris是第一个批准用于BPDCN的治疗方法，也是第一个批准的CD123靶向治疗方法。Elzonris被授予突破性治疗指定(BTD)和孤儿药指定(ODD)。