地拉罗司deferasirox的功效与作用

身体不能有效地清除铁，过量的铁会造成损害。地拉罗司deferasirox是一种“铁螯合剂”。它附着在体内多余的铁上，形成一种称为“螯合物”的化合物，可以被身体清除，主要是在粪便中。这有助于纠正铁超载，防止过量铁对心脏或肝脏等器官的损害。

在输血引起的慢性铁超载中，一项主要研究比较了地拉罗司deferasirox和去铁胺在591例重型β地中海贫血患者中的疗效。大约一半的患者年龄在16岁以下，56名不到6岁。有效性通过一年治疗前后肝脏中铁的水平来确定。与接受去铁胺治疗的66%的患者相比，接受Exjade治疗的53%的患者的铁水平令人满意地降低。地拉罗司deferasirox总体上不如对照药物有效。然而，在研究开始时铁水平特别高的381名患者中，他们接受了等量的地拉罗司deferasirox和去铁胺，这两种药物彼此一样有效。

另一项研究涉及184名不能用去铁胺治疗的患者，包括患有重型β地中海贫血和其他类型贫血的患者。在这些患者中，超过一半的患者在使用地拉罗司deferasirox治疗一年后铁水平令人满意地降低，包括年龄在2至5岁之间的患者。

在另一项涉及166名10岁以上非输血依赖性地中海贫血综合征和铁超载患者(包括21名10至18岁患者)的主要研究中，地拉罗司deferasirox比安慰剂(虚拟治疗)更有效。有效性的主要测量是12个月治疗后肝脏中铁水平的变化。在接受地拉罗司deferasirox治疗的患者中，肝脏铁水平平均下降了3.8毫克/克肝脏，而接受安慰剂治疗的患者平均上升了0.4毫克/克肝脏。