莫博替尼（莫博赛替尼）有何作用、功效及适应症？

莫博替尼（Mobocertinib，商品名：Exkivity）是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它专为治疗具有特异性EGFR基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）而设计。那么，莫博替尼究竟有何作用、功效及适应症呢？

莫博替尼的主要作用是结合并抑制EGFR外显子20插入突变，从而有效减少非小细胞肺癌的生长。这一机制为那些携带这种特定基因突变的患者提供了新的治疗选择。它适用于那些患有非小细胞肺癌的成年人，这些患者的癌症已经扩散到身体的其他部位（转移性），无法通过手术切除，且在铂化疗期间或之后病情出现恶化。更重要的是，这些患者的癌症必须具有表皮生长因子受体（EGFR）外显子20插入突变。

在功效方面，莫博替尼的临床表现令人瞩目。在临床研究中，114例非小细胞肺癌患者接受了莫博替尼治疗，结果显示有32例患者对治疗有部分反应，总反应率达到了28%。这些患者的治疗反应持续时间平均约为17.5个月，显示出莫博替尼在控制肿瘤生长方面的显著效果。此外，接近59%的有反应患者的治疗反应持续了至少6个月，中位总生存期达到了24个月（2年），这进一步证明了莫博替尼在治疗携带EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者中的长期疗效。

在适应症方面，莫博替尼具有明确且针对性强的特点。它填补了传统EGFR酪氨酸激酶抑制剂在治疗EGFR外显子20插入突变非小细胞肺癌患者中的空白。这类患者通常对传统的EGFR-TKI反应不佳，而莫博替尼的出现为他们带来了新的治疗希望。它的主要适应靶点是EGFR外显子20插入突变，这种突变在非小细胞肺癌中相对少见，但治疗难度较大。

当然，莫博替尼在使用过程中需要注意潜在的风险和不良反应。常见的不良反应包括腹泻、皮疹、恶心、口腔炎、呕吐、食欲下降、甲沟炎、疲劳、皮肤干燥和肌肉骨骼疼痛等。此外，莫博替尼还可能引起严重的间质性肺病（ILD）/肺炎，因此医生和患者应密切监测是否有新的或恶化的肺部症状，一旦出现疑似症状应立即停用药物。

综上所述，莫博替尼作为一种针对EGFR外显子20插入突变的靶向治疗药物，为携带这种特定基因突变的非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。它的出现不仅提高了患者的治疗反应率和生存期，也为肺癌的个体化治疗提供了重要支持。但在使用过程中，医生和患者需密切关注药物的不良反应，确保治疗的安全性和有效性。

参考资料：

https://www.drugs.com/medical-answers/effective-exkivity-mobocertinib-nsclc-3567730/

https://www.drugs.com/exkivity.html