去纤苷(Defibrotide) 的适应症

2016年3月30日，去纤苷被美国食品药品监督管理局批准上市。去纤苷适用于治疗严重的肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，伴有造血干细胞移植后的肾功能或肺功能障碍(HSCT)。

因为临床试验是在变化很大的条件下进行的，所以在一种药物的临床试验中观察到的不良反应率不能与另一种药物的临床试验中的不良反应率直接比较，并且可能不能反映实际观察到的不良反应率。

在176名HSCT后出现肺和/或肾功能不全的肝VOD成人和儿童患者中，确定了去纤苷的安全性，这些患者每6小时接受去纤苷6.25 mg/kg的治疗。如果患者在进入研究时有明显的急性出血、活动级B-D移植物抗宿主病或需要多种升压药来提供血压支持，则患者被排除在这些试验之外。为了记录临床试验中的不良事件，如果事件与肝脏VOD相关，或者如果事件预计将在VOD后发生，则不需要报告造血的干细胞移植(HSCT)，除非他们是严重的或4-5级。

安全性人群的中位年龄为25岁(范围为1个月至72岁)，63%的人年龄≥ 17岁。共有60%的患者是男性，78%是白人，89%接受过同种异体的HSCT，潜在的诊断是急性白血病为43%。在研究开始时，13%的人透析依赖和18%是通风机依赖。DEFITELIO的平均给药时间为21天(范围:1至83天)。

使用去纤苷实验中102名患者可获得导致永久停用DEFITELIO的不良反应信息，其中35名(34 %)患者出现永久停用的不良反应。导致永久停药的不良反应包括肺部齿槽的出血5例(5%)；肺出血，低血压, 导管部位出血，多处器官衰竭，各占3例(3%)患者；还有脑出血和败血症，各占2%(2%)的患者。

所有176名患者均可获得任何级别的不良反应信息。最常见的不良反应(发生率≥ 10%，与因果关系无关)是低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。最常见的严重不良反应(发生率≥ 5%，与因果关系无关)是低血压(11%)和肺泡出血(7%)。104名(59%)患者报告了任何类型和任何级别的出血事件，35名(20%)患者的事件为4-5级。

去纤苷只能通过处方获得，并且必须由在处理血液干细胞移植并发症方面经验丰富的医生开具处方。它通过静脉输注(滴注)给药，每天4次，每次2小时。剂量取决于病人的体重。治疗应持续至少3周，并持续到患者不再有症状。

据了解，去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。目前可以了解到的是由爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。