去纤苷(Defibrotide) 是什么药

去纤苷钠是一种寡核苷酸具有溶纤维蛋白原特性的混合物。去纤苷适用于治疗患有肝小静脉闭塞病(VOD)的成人和儿童患者，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植后出现肾功能或肺功能障碍(HSCT)。2016年3月被美国FDA批准上市。

去纤苷钠的化学名称为聚脱氧核糖核苷酸，钠盐。去纤苷钠是主要由单链(ss)聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成的多分散混合物，衍生自猪的肠组织的平均加权分子量为13-20 kDa，效价为27-39和28-38生物单位/mg，这是通过测量去纤苷钠、纤溶酶和纤溶酶底物之间接触形成的产物的释放的两种独立的测定法测定的。

去纤苷的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷增强了纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。去纤苷对内皮细胞（EC）药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷增加了组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白的表达，降低了血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制物-1（PAI-1）的表达，从而减少了EC的激活，增加了EC介导的纤溶。去纤苷钠保护内皮细胞免受化疗、肿瘤坏死因子-α（TNF-α）、血清饥饿和灌注引起的损伤。

据了解，去纤苷还没有在中国大陆上市，有需要的患者只能从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。目前可以了解到的是由爱尔兰爵士制药生产的去纤苷在土耳其上市的规格为200mg，价格为18900元。