艾利瓦尔多芬基因疗法用法用量指南：精准治疗的关键步骤

艾利瓦尔多芬基因疗法（如Skysona，eli-cel，elivaldogene autotemcel）是一种针对脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的基因疗法，其用法用量需严格遵循指南以确保精准治疗。

推荐最低推荐用药剂量设定为每千克体重5.0×10⁶个CD34+细胞。这一剂量是基于患者体重精确计算的，以确保治疗的有效性和安全性。采用静脉输注方式一次性给予。这种给药方式能够确保药物直接到达目标部位，发挥最大疗效。

在治疗前，患者需要接受全面的身体检查，包括血液检查、影像学检查等，以评估其身体状况是否适合接受基因疗法。患者需接受造血干细胞（HSC）动员和单采术，以获得用于生产治疗药物的CD34+细胞。这些细胞随后将在实验室中进行基因修饰和扩增。

在输注治疗药物之前，患者需要进行完全清髓性和淋巴细胞耗竭预处理，以减少排斥反应和提高治疗效果。治疗药物通过静脉输注方式给予患者。输注过程中需要密切监测患者的生命体征和不良反应。输注后，患者还需接受长期的随访和监测，以确保治疗的安全性和有效性。

在治疗期间，患者应避免服用可能影响治疗效果或增加不良反应风险的药物，如抗逆转录病毒药物等。

治疗过程中患者可能会出现一系列副作用，如发热、呕吐、厌食等。医生需要密切关注患者的副作用情况，及时调整治疗方案并给予相应的支持性治疗。对于4岁以下儿童、孕妇及哺乳期妇女等特殊人群，该疗法的安全性和有效性尚未明确，因此需谨慎使用。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/elivaldogene-autotemcel.html#dosage