伊马替尼治疗胃肠道间质瘤的效果如何？

伊马替尼最初是针对CML研发的，但后来发现它对c-KIT基因突变的胃肠道间质瘤（GIST）同样有效。约85%的GIST患者存在c-KIT或PDGFRA基因突变，这些突变正是伊马替尼的作用靶点。

临床数据显示，伊马替尼可使晚期GIST患者的肿瘤缩小或稳定，中位无进展生存期可达20个月左右。对于术后高危患者，辅助使用伊马替尼3年可显著降低复发风险。不过，部分患者会出现原发性或继发性耐药，此时可能需要调整剂量或换用其他TKI药物。

参考资料：https://www.gleevec.com/