重组DNA衍生的凝血因子VIII浓缩物(recombinant)简介及上市情况

作者:药纷享医学部陶铭谦

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发布时间:2025-04-14

重组DNA衍生的凝血因子VIII浓缩物,商品名为Altuviio,是一种创新的重组凝血因子VIII替代疗法,专为血友病A患者设计。血友病作为一种遗传性疾病,严重影响患者的血液凝固能力,导致过度和意外出血,其中甲型血友病尤为常见,由第八因子(FVIII)凝血蛋白的缺失或缺陷引发。对于这类患者,血液在需要凝固时往往无法有效凝结,重度患者甚至可能无明显原因地出现自发性出血,而轻度患者也可能在手术或严重损伤后遭遇大量出血。

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Altuviio的出现,为血友病A患者带来了新的希望。它作为缺失或缺陷的凝血因子VIII的替代品,通过每周一次的静脉输注,有效替代患者体内缺乏的凝血因子,从而显著降低出血风险。这种疗法不仅适用于常规预防出血,还能在急性出血时按需使用,为患者提供了更为灵活和高效的治疗选择。

值得一提的是,Altuviio是FDA批准的首创高持续性第八因子替代疗法,其批准基于XTEND-1和XTEND-Kids两项三期临床研究的数据。这些研究充分证明了Altuviio在血友病A治疗中的有效性和安全性,为其临床应用提供了坚实的科学依据。目前,虽然国内尚未有此类治疗制剂上市,国内患者较难直接获得这种制剂。如果患者有这种药物方面的需要,可通过咨询正规海外医学顾问来了解更多相关信息。

参考链接:https://www.drugs.com/altuviiio.html


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