福斯德诺普特林（fosdenopterin）不良反应监测与应对策略

福斯德诺普特林（商品名：Nulibry®）是一种用于治疗A型钼辅因子缺乏症（MoCD-A）的药物，通过补充环状吡喃蝶呤单磷酸酯（cPMP）恢复钼辅因子（MoCo）的合成。尽管该药物为罕见病患者提供了重要的治疗选择，但其使用过程中仍可能出现一系列副作用，需引起临床关注。

一、常见副作用（发生率＞25%）

输注相关反应：

输注导管相关并发症（如感染、血栓、静脉炎）、发热、寒战。

感染性并发症：

病毒感染（如上呼吸道感染）、肺炎、中耳炎。

胃肠道反应：

呕吐、腹泻、恶心、胃肠炎。

血液系统异常：

菌血症（血液中存在细菌）。

二、其他副作用

呼吸系统：

咳嗽、打喷嚏。

皮肤及皮下组织：

皮疹、瘙痒（光敏性反应可能加重皮肤症状）。

全身性反应：

疲劳、不适。

三、严重副作用（需立即就医）

过敏反应：

尽管临床试验中发生率较低，但仍需警惕过敏症状（如呼吸困难、面部肿胀、皮疹加重）。

感染恶化：

MoCD-A患者本身免疫功能低下，治疗期间需密切监测感染迹象，必要时调整抗感染治疗方案。

代谢紊乱：

钼辅因子缺乏可能导致代谢异常，治疗期间需定期评估相关生化指标。

福斯德诺普特林可能增加光敏性，患者需避免长时间暴露于阳光或紫外线，外出时采取防护措施（如防晒霜、遮阳帽）。目前无证据表明需根据肝肾功能调整剂量，但治疗期间需定期监测相关指标。药物对胎儿或哺乳期婴儿的安全性尚未明确，需权衡利弊后使用。

输注前确保导管无菌操作，输注过程中密切观察患者反应。针对发热、呕吐等症状，可给予退热药或止吐药，但需避免与药物相互作用。定期评估患者的生长发育、神经功能及代谢指标，及时调整治疗方案。

参考资料：https://nulibry.com/