基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法的用法用量及给药流程详解，适合哪些患者？

基于腺病毒(AAV rh74)基因疗法(delandistrogene moxeparvovec-rokl)是一种基因疗法，采用腺病毒载体（AAV rh74）将修复基因传递到患者体内，以治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。其给药流程较为复杂，通常在经过详细评估和充分准备后由医疗专业人员操作。该疗法的给药方式为单次静脉输注，患者将在医院接受输注。标准剂量为每千克体重50亿个病毒单位（vg/kg），通常根据患者的体重和年龄来计算具体剂量。该剂量能够确保病毒载体有效地进入肌肉细胞并启动dystrophin蛋白的合成。

在给药之前，患者需要进行详细的体格检查和实验室检查，包括肝肾功能评估和免疫反应筛查。为了降低免疫反应和不良反应，患者通常需要接受预处理药物，包括抗过敏药物、皮质类固醇药物和镇痛药物。这些药物可以帮助减轻因腺病毒载体引发的免疫反应，特别是在首次输注时。输注前，医生会确定患者是否符合治疗标准，并对治疗的潜在风险和副作用进行解释。

给药时，Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl通过静脉输注进入体内。整个输注过程可能持续几个小时，具体时间由患者的反应和耐受情况决定。在输注过程中，医疗团队会密切监控患者的生命体征，如体温、血压和心率等，以确保治疗过程中的安全。一旦药物输注完成，患者将继续在医院进行观察，通常在数小时后才能允许出院。

Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl的主要适应症是治疗患有杜氏肌营养不良症（DMD）的儿童，特别是未出现显著功能障碍的早期患者。该疗法特别适合年龄小于4岁的患者，这类患者通常对治疗反应较好，因为他们的肌肉组织仍在发育阶段，可以更有效地接受基因治疗。对于已显示明显肌肉无力或活动受限的患者，治疗效果可能不如早期患者显著，因此该疗法一般在疾病的早期阶段使用。

参考资料：

https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/delandistrogene-moxeparvovec-rokl