菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨基因疗法有哪些副作用

菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨（fidanacogene elaparvovec）基因疗法为B型血友病患者带来新希望，但和其他基因疗法一样，它也可能带来一些副作用。

免疫相关副作用

该疗法利用腺相关病毒（AAV）载体将功能性凝血因子IX基因递送至患者肝细胞。部分患者可能出现针对AAV载体的免疫反应，身体免疫系统将AAV载体识别为外来物质并发起攻击。这种免疫反应可能引发炎症，导致发热、乏力、肌肉疼痛等类似流感的症状。在严重情况下，免疫反应可能影响肝脏功能，因为AAV载体进入体内后，一部分会前往肝脏，可能引发肝脏炎症，表现为肝酶水平升高、黄疸等。不过，临床试验显示，部分免疫反应可通过类固醇治疗控制。

基因插入相关风险

基因治疗中，外源基因整合到宿主细胞基因组的过程存在一定风险。虽然这种风险相对较低，但仍不能完全排除。外源基因可能随机插入到基因组的某些关键区域，干扰正常基因的功能，理论上存在激活癌基因或抑制抑癌基因的可能性，进而增加肿瘤发生的风险。不过，从目前的研究和临床试验数据来看，这种情况发生的概率较小。

其他潜在副作用

除了上述主要副作用外，患者还可能出现一些其他不适症状。例如，由于基因疗法对身体的整体影响，部分患者可能会感到疲劳、嗜睡，影响日常生活和工作。此外，在接受治疗后的短期内，患者可能会经历注射部位的疼痛、红肿等局部反应。

为了降低副作用的发生风险和影响，在接受菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨基因疗法治疗前，医生会对患者进行全面的评估和筛选，确保患者符合治疗条件。治疗过程中，医生也会密切监测患者的身体状况，及时发现并处理可能出现的副作用。患者在治疗后需严格遵循医生的建议进行随访和复查，以便及时了解治疗效果和身体恢复情况。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec