拜耳拉罗替尼获美国FDA全面批准

2025年4月10日，拜耳公司宣布其创新药物拉罗替尼（商品名：VITRAKVI®，通用名：larotrectinib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的全面批准。作为一款首创的TRK抑制剂，VITRAKVI适用于治疗携带神经营养受体酪氨酸激酶（NTRK）基因融合且无已知获得性耐药突变的成人和儿童实体瘤患者。该药物针对的适应症包括转移性肿瘤、手术切除可能导致严重并发症的病例，以及缺乏有效替代疗法或治疗后病情进展的患者。此前，VITRAKVI已于2018年11月获得FDA的加速批准，此次全面批准标志着其在疗效和安全性上获得更充分的验证。

拜耳美国VITRAKVI品牌负责人执行董事Chandra Goda表示，FDA首次全面批准NTRK抑制剂是拜耳研发团队多年努力的成果，体现了公司对患者的承诺，即为NTRK基因融合阳性癌症的儿童和成人患者提供创新治疗选择。这一里程碑强化了拜耳致力于满足患者及其家属独特需求的使命。

LUNGevity基金会总裁兼首席执行官Andrea Ferris指出，FDA的全面批准是值得庆祝的进展，巩固了VITRAKVI作为NTRK基因融合阳性癌症患者标准治疗方案的地位。这一批准不仅惠及当前患者，也为未来NTRK基因疗法的进一步发展奠定了基础。

此次批准基于三项多中心、开放标签、单组临床试验的数据，包括LOXO-TRK-14001（NCT02122913）、SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431）。研究纳入了339例携带NTRK基因融合的不可切除或转移性实体瘤患者，涵盖儿童和成人。所有患者均在接受全身治疗后病情进展，或因局部晚期疾病需要手术治疗且并发症风险较高。主要疗效指标总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）由盲法独立审查委员会（BIRC）根据RECIST v1.1标准评估。安全性评估涉及444例患者。

汇总疗效结果显示，ORR为60%（95% CI：55%-65%），其中完全缓解（CR）率为24%，部分缓解（PR）率为36%。5%的完全缓解患者达到病理完全缓解，即手术切除后无存活肿瘤细胞且切缘阴性。中位DOR为43.3个月（95% CI：32.5-NE，NE指无法评估）。最常见（≥20%）的不良反应包括AST升高、ALT升高、贫血、低白蛋白血症、肌肉骨骼疼痛、碱性磷酸酶升高、白细胞减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、低钙血症、疲劳、呕吐、咳嗽、便秘、发热、腹泻、恶心、腹痛、头晕和皮疹。报告的严重不良事件（AE）包括中枢神经系统（CNS）问题、骨折和肝脏问题。

参考资料：https://www.businesswire.com/news/home/20250409395229/en/U.S.-FDA-Grants-Full-Approval-of-VITRAKVI-larotrectinib-for-Adult-and-Pediatric-Patients-with-NTRK-Gene-Fusion-Positive-Solid-Tumors