福他替尼治疗ITP（免疫性血小板减少症）的效果

免疫性血小板减少症（ITP）是一种以血小板减少为特征的自身免疫性疾病，患者常因血小板数量不足而面临出血风险，严重时甚至危及生命。在现有疗法如糖皮质激素、免疫球蛋白、脾切除术及血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）等治疗失败后，福他替尼（Fostamatinib）作为一种新型口服Syk抑制剂，为这类难治性ITP患者提供了新的治疗选择。

福他替尼通过抑制脾酪氨酸激酶（Syk）的活性，阻断Fcγ受体介导的巨噬细胞对血小板的吞噬过程，从而减少血小板破坏并促进其生成。其核心作用机制在于干预ITP发病的关键免疫环节——自身抗体介导的血小板清除。多项临床试验证实，福他替尼可显著提升患者血小板计数至安全水平（≥50×10⁹/L），并维持长期疗效。在FIT1和FIT2两项III期随机双盲试验中，18%的患者在接受福他替尼治疗14至24周后达到稳定血小板反应，而安慰剂组为0%；汇总分析显示，福他替尼组的总缓解率显著高于对照组。

长期开放标签扩展研究进一步验证了福他替尼的持久疗效。参与研究的患者中，44%达到总体缓解，中位缓解持续时间超过28个月，其中18%的患者获得稳定反应，血小板计数中位数达89×10⁹/L。值得注意的是，在既往接受过TPO-RA治疗失败的患者中，仍有34%对福他替尼产生应答，提示其可覆盖部分传统疗法无效的群体。

安全性方面，福他替尼的常见不良反应包括腹泻、高血压、恶心等，多为轻至中度且可控。通过剂量调整（如从每日200毫克增至300毫克）或对症支持治疗，患者耐受性可显著改善。在长达31个月的随访中，未观察到新的安全性信号或不良反应频率增加，表明其长期使用安全性可控。

作为首个获批用于ITP的Syk抑制剂，福他替尼填补了难治性患者治疗空白，尤其适用于对TPO-RAs、利妥昔单抗等传统疗法反应不足的人群。其口服给药方式提高了治疗便利性，而独特的免疫调节机制则为个体化治疗提供了新方向。随着临床经验的积累，福他替尼有望在ITP综合治疗策略中占据更重要地位。

参考资料：https://www.tavalisse.com/