米哚妥林（Midostaurin）治疗效果怎么样

2017年4月28日，美国食品药品监督管理局批准米哚妥林用于治疗经FDA批准的测试检测为FLT3突变阳性(FLT3+)的新诊断急性髓细胞白血病(AML)成年患者，联合标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷巩固治疗。

美国FDA还批准了一项伴随诊断，即LeukoStrat CDx FLT3突变检测，用于与米多司桃林一起测试AML患者的FLT3突变。

该批准是基于对717名先前未经治疗的FLT3+ AML患者进行的随机、双盲、安慰剂对照试验。该试验将患者随机分为两组，在每个诱导和巩固化疗周期的第8-21天，分别口服安慰剂或米哚妥林50 mg，每天两次，随后每天连续服用米哚妥林，最多12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受米哚妥林治疗的患者总生存期(OS)有统计学显著改善(HR 0.77，p=0.016)。

常见的不良反应发生在至少20%的患者中，包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，发生在16%的患者两侧。

美国FDA还批准米哚妥林用于治疗成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病。批准的依据是在一项单臂、开放性研究中的缓解率和持续时间，该研究为每天两次口服100 mg米哚妥林。在米哚妥林治疗6个周期后，根据修正的Valent标准，ASM和SM-AHN的确认完全缓解率(CR)和不完全缓解率(ICR)分别为38%和16%。1例肥大细胞白血病患者(5%)获得CR。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。

AML中米哚妥林的推荐剂量为50 mg，每日两次，在每个诱导和巩固化疗周期的第8-21天随食物服用，随后50 mg作为单一药物随食物服用，最长12个月。治疗成人侵袭性全身性肥大细胞增多症(SM)、伴有血液肿瘤的SM或肥大细胞白血病的推荐剂量为100 mg，每日两次，随食物服用。

目前国内米哚妥林还没有上市，有需要的患者可以从海外进行购买或者联系正规的海外医疗咨询公司。米哚妥林原研药是由瑞士诺华生产的，规格为25mg*112片，价格是26300元一盒；同样上市的米哚妥林还有印度仿制药，印度上市的米哚妥林仿制药是由印度BDR生产上市的，规格为25mg*28，价格是3900元一盒。