伏索利肽(Vosoritide)属于何种药物类型?主要针对哪些病症进行治疗?

作者:药纷享医学部刘南湸

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发布时间:2025-08-18

伏索利肽(Vosoritide)是一种重组C型利钠肽(CNP)的类似物,它主要用于治疗软骨发育不全(Achondroplasia),这是目前最为普遍的一种遗传性侏儒症,由FGFR3基因发生突变所导致,进而引发骨骼发育出现异常。伏索利肽通过抑制FGFR3信号传导通路,推动软骨生长板正常发育,助力儿童达到更接近常人的身高增长速度。作为全球首个针对软骨发育不全病因的靶向治疗药物,它适用于骨骺尚未闭合且年龄在5岁及以上的患儿。伏索利肽的问世,为这类遗传性矮小症患者带来了全新的治疗希望,不再仅仅局限于生长激素的支持治疗。

参考资料:https://www.drugs.com


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