丹尼科潘(Danicopan)属于何种类型的药物?主要针对哪些病症发挥治疗作用?

作者:药纷享医学部刘南湸

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发布时间:2025-08-18

丹尼科潘(Danicopan)是一种口服的小分子补体因子D抑制类药物,重点用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH),这是一种较为罕见的获得性溶血性贫血疾病。PNH患者因红细胞膜表面的保护蛋白出现缺失,极易被自身补体系统攻击,进而引发溶血现象。丹尼科潘通过阻断补体旁路中的关键酶——因子D,能够有效抑制补体激活过程,减少溶血情况的发生,缓解PNH所导致的贫血、疲劳、血尿以及血栓风险等症状。尤其适用于那些在接受C5抑制剂治疗后,仍存在残余溶血或者症状控制不理想的患者,属于一种新型的辅助治疗手段。

参考资料:https://www.drugs.com


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