基于腺病毒(AAV rh74)的基因疗法(ELEVIDYS)重点治疗何种病症？适用哪些患者群体？

基于腺病毒(AAV rh74)的基因疗法(ELEVIDYS)作为一种基因疗法，其商品名为Elevidys，主要用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。该疗法借助AAV rh74病毒载体，把能够编码微型肌营养不良蛋白（micro - dystrophin）的基因送入患者体内，助力肌肉细胞重新合成部分具备功能的蛋白，进而延缓疾病的恶化进程。目前，此疗法适用于年龄在4岁及以上、已确诊存在DMD基因突变的男性患儿，特别是那些尚具备行走能力的早期患者。在2023年，FDA加速批准了该疗法，其目标是通过一次静脉注射，为患者带来长期的潜在益处。不过，在治疗前需要进行抗体筛查以及突变类型确认，并且要由医生评估患者是否适合接受这一疗法。

参考资料：https://www.drugs.com