卡西默森(casimersen)针对的是哪种疾病的治疗?
作者:药纷享医学部陶铭谦
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发布时间:2025-08-21
卡西默森(casimersen)是一款专门用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物。DMD是一种遗传性疾病,主要影响男性儿童,导致肌肉逐渐衰退和力量丧失。该疾病的原因是患者体内缺乏功能性肌营养不良蛋白。而Amondys 45通过采用外显子跳跃技术,帮助患者跳过有缺陷的45号外显子,从而合成部分功能性的肌营养不良蛋白,以达到延缓疾病进程的目的。
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