左乙酰亮氨酸(levacetylleucine/Aqneursa)能治疗什么类型的疾病？

左乙酰亮氨酸是一种主要用于治疗罕见神经退行性疾病的药物，目前被批准用于 尼曼-皮克病C型（NPC）1型 患者的神经系统症状管理。NPC是一种由胆固醇和其他脂质在细胞内异常积聚所引起的遗传性代谢疾病，患者常表现为进行性神经功能障碍，如运动协调不良、言语和吞咽困难以及认知功能下降。左乙酰亮氨酸能够通过改善神经细胞的代谢和神经信号传递，从而减轻这些神经症状，帮助延缓疾病进展。该药适用于体重 至少15公斤（约33磅） 的儿童及成人患者，为这类罕见病群体提供了新的治疗选择。作为一种孤儿药，其临床应用主要聚焦于改善患者生活质量，并在一定程度上稳定神经功能，尤其对共济失调等核心症状的缓解具有积极作用。

参考资料：https://www.drugs.com/mtm/levacetylleucine.html